Torna ai risultati della ricercaBando per assegno di ricerca
| Titolo del progetto di ricerca in italiano | “Terapia genica della beta-talassemia sarda tramite il sistema delle CRISPR/Cas9”. |
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| Titolo del progetto di ricerca in inglese | ): “Gene therapy of sardinian beta-thalassemia by the CRISPR/Cas9 system” |
| Campo principale della ricerca | Medical sciences |
| Sottocampo della ricerca | Medicine |
| Area CUN | 06 - Scienze mediche |
| S.S.D | MED/38 - PEDIATRIA GENERALE E SPECIALISTICA |
| Descrizione sintetica in italiano | ): La beta talassemia è una grave anemia ereditaria diffusa soprattutto in Italia meridionale e in Sardegna dove la frequenza del portatore è del 12%. In questo progetto ci proponiamo di applicare una recente tecnologia di terapia genica basata sull’utilizzo di specifiche CRISPR/Cas9, come approccio terapeutico per convertire la mutazione β-talassemica dallo stato di omozigosi a quello di eterozigosi. Nello specifico utilizzeremo CRISPR/Cas9 programmate per tagliare il gene HBB al livello dell’introne 1, e un DNA donatore del tipo piggyBac, il quale possiede una sequenza di 500 bp del gene HBB corretta intorno alla mutazione beta talassemica. Se il sistema dovesse mostrare la correzione di almeno il 25% delle cellule trattate, tali CRISPR/Cas9 saranno quindi inserite nelle cellule staminali ematopoietiche derivate dal sangue cordonale di bambini talassemici tramite l’impiego di vettori lentivirali. |
| Descrizione sintetica in inglese | ): Beta thalassemia is a genetic disorder that occurs most frequently in people from southern Italy, in particular in Sardinian where 12.6% of populations are carriers of β-thalassemia. In this project we plan to apply a new technology of gene therapy, based on CRISPR/Cas9 system, to correct the β-thalassemia mutation from the homozygous to the heterozygous state. Specifically, we will use CRISPR / Cas9 engineered to cleave the HBB gene at the level of intron 1 and a DNA donor of piggyBac type containing a 500 bp sequence of the correct HBB gene around the beta thalassemic mutation. If the experiments will show a gene correction in at least 25% of treated cells, this specific CRISPR/Cas9 will be use for tranduction of CD34 (HSCs) cells derived from cord blood of talassemic children by lentiviral vectors. |
| Data del bando | 13/04/2016 |
| Paesi in cui può essere condotta la ricerca |
Italy |
| Paesi di residenza dei candidati |
EUROPE |
| Nazionalità dei candidati |
EUROPE |
| Sito web del bando | http://dirpersonale.unica.it/concorsi/index.php?page=assegni&bando=630 |
| Destinatari dell'assegno di ricerca (of target group) |
Experienced researcher or 4-10 yrs (Post-Doc) |
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| Nome dell'Ente finanziatore | REGIONE AUTONOMA DELLA SARDEGNA |
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| Tipologia dell'Ente | Public research |
| Paese dell'Ente | Italy |
| Città | Cagliari |
| Sito web | http://www.regione.sardegna.it |
| pmoi@unica.it |
| L'assegno finanziato/cofinanziato attraverso un EU Research Framework Programme? | No |
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| Data di scadenza del bando | 03/05/2016 |
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| Come candidarsi | Other |