Torna ai risultati della ricercaBando per assegno di ricerca
| Titolo del progetto di ricerca in italiano | Terapia genica della β-talassemia Sarda mediante l'utilizzo di modelli murini umanizzati e da xenotrapianto. |
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| Titolo del progetto di ricerca in inglese | Gene therapy of the Sardinian β-thalassemia using humanized and xenograft mouse models. |
| Campo principale della ricerca | Medical sciences |
| Sottocampo della ricerca | Medicine |
| Area CUN | 06 - Scienze mediche |
| S.S.D | MED/38 - PEDIATRIA GENERALE E SPECIALISTICA |
| Descrizione sintetica in italiano | L'approccio di modificare il cluster β-globinico riproducendo, mediante sistema CRISPR/Cas9, mutazioni volte al ripristino della sintesi di emoglobina fetale è potenzialmente utilizzabile per il trattamento della β-talassemia attraverso l’autotrapianto di cellule staminali ematopoietiche (CSE) editate. Per confermare questa ipotesi anche per la forma più grave di β-talassemia sarda (β039/ β039), risulta necessario condurre studi in vivo utilizzando modelli murini umanizzati e da xenotrapianto. I suddetti modelli accettano senza rigetto le CSE e danno modo di conoscere se tali cellule, una volta modificate in vitro e introdotte nel topo, sono in grado di attecchire ed espandersi nel tessuto ematopoietico murino. Gli esperimenti si concentreranno sull’efficienza della modifica delle cellule e sulla loro capacità di attecchire e di espandersi nel tessuto ematopoietico del topo ricevente garantendo un'efficace produzione di emoglobina |
| Descrizione sintetica in inglese | The approach of modifying the β-globin cluster by reproducing, through the CRISPR/Cas9 system, mutations aimed at restoring the synthesis of fetal hemoglobin is considered potentially usable for the treatment of β-thalassemia. To confirm this postulate also for the most severe form of Sardinian β-thalassemia (β039/ β039), it is necessary to conduct in vivo studies using humanized and xenograft mouse models. These models accept human HSC transplant without rejection and give the opportunity to know if these cells, once edited in vitro and infused into the mouse, are able to engraft and expand in the murine hematopoietic tissue. The experiments will focus on the efficiency of cell modification and their ability to engraft and expand in hematopoietic tissue of the recipient mouse ensuring a good production of human hemoglobin |
| Data del bando | 28/07/2021 |
| Paesi in cui può essere condotta la ricerca |
Italy |
| Paesi di residenza dei candidati |
EUROPE |
| Nazionalità dei candidati |
EUROPE |
| Sito web del bando | https://dirpersonale.unica.it/concorsi/index.php?page=assegni |
| Destinatari dell'assegno di ricerca (of target group) |
Early stage researcher or 0-4 yrs (Post graduate) |
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| Nome dell'Ente finanziatore | RAS |
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| Tipologia dell'Ente | Public research |
| Paese dell'Ente | Italy |
| Città | Cagliari |
| Sito web | http://www.regione.sardegna.it |
| raffaella.origa@unica.it |
| L'assegno finanziato/cofinanziato attraverso un EU Research Framework Programme? | No |
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| Data di scadenza del bando | 23/08/2021 |
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| Come candidarsi | Other |