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| Titolo del progetto di ricerca in italiano | EFFICACIA DELLA METFORMINA SULLA MOTILITÀ E SULLA FORZA NELLA DISTROFIA MIOTONICA DI TIPO 1 |
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| Titolo del progetto di ricerca in inglese | EFFICACY OF METFORMIN ON MOTILITY AND STRENGTH IN MYOTONIC DYSTROPHY TYPE 1 |
| Area CUN | 06 - Scienze mediche |
| S.S.D | MED/26 - NEUROLOGIA |
| Descrizione sintetica in italiano | La distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) è un disturbo multisistemico, ereditato con modalità autosomica dominante, causato dall'espansione delle ripetizioni CTG nel gene DMPK. La DM1 è ancora orfana di una cura di cui potrebbero beneficiare i pazienti. La metformina agisce come modificatore dello splicing alternativo aberrante e come riduttore dello stress ossidativo nel muscolo scheletrico. Inoltre, non sono stati segnalati effetti collaterali nei pazienti DM1 che assumono metformina per l'insulino-resistenza. I partecipanti riceveranno per via orale metformina per 24 mesi. Gli endpoint comprenderanno: test del cammino, destrezza e motilità, test quantitativi muscolari e affaticamento. Inoltre, per convalidare il meccanismo d'azione della metformina, saranno quantificati i prodotti di splicing alternativo e i livelli di diversi marcatori di stress ossidativo circolanti. Si prevede che la sperimentazione e i risultati porteranno a nuove linee guida per il trattamento del DM1. |
| Descrizione sintetica in inglese | patients. Metformin acts as a modifier of the aberrant alternative splicing and oxidative stress reducer in skeletal muscle. Interestingly, no side effects were reported in DM1 patients taking metformin for insulin resistance. Participants will receive a 24-month intervention with metformin hydrochloride orally. The endpoints will include: 6-minute walk test, dexterity and motility, muscle quantitative testing, fatigue and quality of life. In addition, quantitation of circulating alternative splicing products and the evaluation of the circulating levels of several oxidative stress markers will be evaluated to validate metformin action mechanism. It is expected that the trial and outcome will lead to new guidelines for DM1 treatment. |
| Data del bando | 16/11/2022 |
| Numero di assegnazioni per anno | 1 |
| Paesi in cui può essere condotta la ricerca |
Italy |
| Paesi di residenza dei candidati |
EUROPE |
| Nazionalità dei candidati |
EUROPE |
| Sito web del bando | http://pica.cineca,it |
| Destinatari dell'assegno di ricerca (of target group) |
Early stage researcher or 0-4 yrs (Post graduate) |
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| Nome dell'Ente finanziatore | Università degli Studi di Roma Tor Vergata - Dipartimento di Medicina dei Sistemi |
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| Tipologia dell'Ente | Public research |
| Paese dell'Ente | Italy |
| Città | roma |
| Sito web | http://pica.cineca.it |
| assegni.ricerca@amm.uniroma2.it | |
| Telefono | 0672592344 |
| L'assegno finanziato/cofinanziato attraverso un EU Research Framework Programme? | No |
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| Data di scadenza del bando | 06/12/2022 |
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| Come candidarsi | pica.cineca.it |