Torna ai risultati della ricercaBando per assegno di ricerca
| Titolo del progetto di ricerca in italiano | Valutazione dell’efficacia in vivo ed in vitro di PTC124 e chaperones farmacologici per la correzione del deficit di galattosilceramidasi. |
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| Titolo del progetto di ricerca in inglese | Efficacy of PTC124 and pharmacological chaperones in restoring galactosylceramidase activity |
| Area CUN | 06 - Scienze mediche |
| S.S.D | MED/38 - PEDIATRIA GENERALE E SPECIALISTICA |
| Descrizione sintetica in italiano | L’assegnista di ricerca, in possesso di un adeguato background biologico, dovrà testare l’efficacia di strategie terapeutiche innovative per il trattamento della malattia di Krabbe. Tali approcci saranno testati tramite sperimentazione in vitro su linee cellulari di fibroblasti ed oligodendrociti preparati dal modello murino della malattia e su fibroblasti di pazienti affetti. Le strategie terapeutiche che in vitro avranno dimostrato maggiore efficacia saranno successivamente testate in vivo nel modello murino della malattia monitorandone gli effetti mediante valutazione di parametri biochimici, neuropatologici e comportamentali. |
| Descrizione sintetica in inglese | The fellow, with an appropriate biological background, will work in testing the efficacy of alternative and innovative strategies such as enhanced premature stop-codon read-through, pharmacological chaperones and substrate reduction therapy to partially correct galactosylceramidase activity deficiency. These approaches will be tested in vitro on fibroblast and oligodendrocyte cell lines from the mouse model of the disease, and on fibroblast from patients. On the basis of the results obtained with in vitro studies, compounds with the highest efficacy in restoring enzyme activity and in inhibiting gal-cer synthesis and low cytotoxicity will be tested for their efficacy in vivo in mouse model by monitoring biochemical, neuropathological and behavioural parameters. |
| Data del bando | 09/09/2011 |
| Numero di assegnazioni per anno | 1 |
| Paesi in cui può essere condotta la ricerca |
All |
| Paesi di residenza dei candidati |
All |
| Nazionalità dei candidati |
All |
| Sito web del bando | http://www.unisi.it |
| Destinatari dell'assegno di ricerca (of target group) |
Early stage researcher or 0-4 yrs (Post graduate) |
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| Nome dell'Ente finanziatore | Regione Toscana |
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| Tipologia dell'Ente | Other |
| Paese dell'Ente | Italy |
| Città | Firenze |
| Sito web | http://www.regione.toscana.it/ |
| concorsi@unisi.it |
| L'assegno finanziato/cofinanziato attraverso un EU Research Framework Programme? | No |
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| Data di scadenza del bando | 29/09/2011 |
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| Come candidarsi | Other |